A ISPOR, organização global de referência em economia da saúde e pesquisa de resultados, elevou a equidade ao posto de quinta tendência mais crítica para a avaliação de tecnologias em saúde no cenário atual. O movimento reflete uma mudança de paradigma, onde a busca pela justiça social passa a exigir que o sistema de saúde trate desiguais de forma desigual para assegurar o acesso efetivo a recursos terapêuticos.

Em uma discussão recente, o capítulo brasileiro da entidade, liderado por Wilson Follador, trouxe à tona o gargalo enfrentado por pacientes com condições como a Neuromielite Óptica (NMO) e a Doença Ocular da Tireoide (DOT). A tese central é que a jornada desses pacientes, frequentemente marcada pela demora no diagnóstico e pela escassez de opções terapêuticas, não pode ser medida pelos mesmos critérios aplicados a patologias de alta prevalência.

O desafio da avaliação de tecnologias

A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) enfrenta um dilema estrutural ao lidar com inovações para doenças raras. Tradicionalmente, os modelos de custo-efetividade privilegiam grandes populações, onde a escala permite uma análise mais linear de impacto orçamentário. Quando se trata de doenças raras, a incerteza clínica e o custo unitário elevado das novas terapias colocam à prova a capacidade dos formuladores de políticas públicas em absorver essas tecnologias sem comprometer a sustentabilidade do sistema.

A ISPOR defende que a equidade não deve ser vista como um conceito abstrato, mas como uma variável operacional nas decisões de incorporação. Isso implica a necessidade de métodos de avaliação que reconheçam a gravidade da doença e a falta de alternativas terapêuticas como pesos legítimos na balança de decisão, indo além da simples análise de custo por ano de vida ganho.

Mecanismos de acesso e justiça social

O mecanismo para garantir o acesso passa pela reestruturação dos incentivos no ecossistema de saúde. A proposta é que o sistema deixe de ser reativo e passe a incorporar evidências geradas em cenários de vida real, permitindo que a trajetória do paciente com doença rara seja acompanhada de forma mais precisa. A parceria entre academia, governo e indústria torna-se, portanto, o pilar para a coleta desses dados.

Ao focar na equidade, a ISPOR Brasil sugere que o país precisa aprimorar seus processos para que a incorporação tecnológica não ocorra apenas quando há um volume massivo de pacientes, mas sim quando há uma necessidade clínica urgente e não atendida. O desafio é criar um ambiente onde a inovação farmacêutica encontre um caminho desobstruído pela burocracia tradicional.

Implicações para o ecossistema brasileiro

Para o Brasil, a discussão sobre equidade em doenças raras toca diretamente na sustentabilidade do SUS e na regulação da ANS. A pressão por acesso a tratamentos de alto custo exige que os reguladores brasileiros adotem metodologias que contemplem a especificidade das doenças raras, evitando que pacientes fiquem dependentes apenas da judicialização da saúde.

Concorrentes e desenvolvedores de biotecnologia observam atentamente esses movimentos, uma vez que a previsibilidade regulatória é o principal fator de atração de investimentos para o país. A capacidade do Brasil em adaptar seus critérios de avaliação definirá se o ecossistema local conseguirá absorver as próximas ondas de terapias gênicas e celulares que despontam globalmente.

Horizontes e incertezas

O que permanece em aberto é a velocidade com que essas diretrizes da ISPOR serão traduzidas em atos normativos concretos. A transição de um modelo focado puramente em eficiência econômica para um que prioriza a equidade exige uma mudança cultural profunda dentro das agências reguladoras e do próprio Ministério da Saúde.

O olhar da ISPOR Brasil sobre o tema indica que a agenda de doenças raras não é mais uma questão periférica, mas um teste de estresse para a maturidade do sistema de saúde. Observar como as próximas incorporações tratarão essas variáveis será fundamental para entender se o Brasil está, de fato, caminhando para um modelo de saúde mais inclusivo e tecnologicamente avançado.

A busca por um equilíbrio entre a sustentabilidade financeira e a necessidade clínica de pacientes raros continuará a ser o principal ponto de tensão na economia da saúde nos próximos anos. A forma como o Brasil responderá a esse desafio ditará o ritmo da inovação e o nível de acesso que a população terá às próximas fronteiras da medicina.

Com reportagem de MIT Tech Review Brasil

Source · MIT Tech Review Brasil