#Terapia Genica
12 artigos
A aposta no RNA: um médico com ELA reverte o avanço da doença
Pela primeira vez, um tratamento com oligonucleotídeo antissenso mostra resultados promissores em um paciente com esclerose lateral amiotrófica, abrindo caminho para a medicina de precisão.
A aposta de uma vida: a terapia sem precedentes contra Creutzfeldt-Jakob
O influenciador Lito Sousa tornou-se o primeiro paciente a receber uma droga experimental baseada em RNAi. O caso joga luz sobre os limites éticos e científicos do uso compassivo.
Pele de borboleta: um governo regional dribla a burocracia da saúde
Nas Ilhas Baleares, o acesso antecipado a uma terapia para doença rara, já aprovada na Europa mas não na Espanha, expõe o dilema entre a velocidade da inovação e o ritmo dos sistemas públicos.
Skylark Bio ataca o 'santo graal' da surdez genética
Após sucesso inicial com uma mutação rara, startups de biotecnologia agora miram a causa genética mais comum da surdez congênita.
FDA revisa decisão e reabre porta para terapia genética da Regenxbio
Em uma mudança de postura repentina, agência reguladora dos EUA reconsidera tratamento para síndrome rara após rejeição recente.
UniQure supera resistência da FDA e avança com terapia para Huntington
Após embate regulatório sobre a robustez dos dados, agência americana autoriza a submissão do pedido de aprovação para o tratamento AMT-130.
Terapia CAR-T alcança 88% de resposta em pacientes brasileiros com linfoma
Estudo conduzido por USP e Butantan aponta eficácia promissora da tecnologia celular para integrar o SUS e baratear tratamentos de alto custo.
Allen Institute investe US$ 200 milhões para transformar mapeamento cerebral em cura
A organização fundada por Paul Allen inicia sua primeira incursão direta no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças neurodegenerativas como Alzheimer e Parkinson.
Tippi MacKenzie submete à FDA primeiro teste de terapia gênica em fetos
Após 25 anos de pesquisa, cientistas da UCSF buscam autorização para tratar distúrbios genéticos raros ainda durante a gestação.
Laboratório de David Baker avança na criação de cápsulas proteicas para terapias genéticas
Pesquisadores da Universidade de Washington desenvolveram estruturas sintéticas maiores que superam limitações de transporte de material genético usadas em terapias atuais.
O plano de David Sinclair para reprogramar a biologia celular
Para o pesquisador de Harvard, envelhecer não é um desgaste físico inevitável, mas uma falha de software. O próximo passo é testar o reset epigenético em humanos.
Os limites da entrega: Vertex encerra programa de mRNA para fibrose cística
A decisão da farmacêutica sublinha os desafios persistentes na entrega de terapias genéticas, revelando que a eficácia da molécula é apenas metade da batalha na biotecnologia moderna.